Modelo inovador de junção neuromuscular 2D oferece esperança no tratamento de doenças neuromusculares
Uma equipe internacional de pesquisadores liderada pela Dra. Mina Gouti, do Centro Max Delbruck, fez um avanço significativo na compreensão e no tratamento potencial de doenças neuromusculares complexas. Eles desenvolveram um modelo bidimensional de junção neuromuscular auto-organizada a partir de células-tronco pluripotentes humanas, um avanço publicado na Nature Communications.
Revolucionando o Estudo das Doenças Neuromusculares
O desenvolvimento aborda um desafio significativo no campo da pesquisa biomédica: o estudo das doenças neuromusculares, que são causadas por uma miríade de fatores complexos que afetam as células musculares, os neurônios motores e suas interações. O modelo recém-desenvolvido, contendo neurônios, células musculares e junções neuromusculares, permite a triagem de medicamentos de alto rendimento e facilita o exame de candidatos promissores ao tratamento em organoides específicos do paciente.
Das células-tronco às conexões neuromusculares funcionais
A equipe de pesquisa utilizou linhas de células-tronco humanas e uma linha de células-tronco pluripotentes induzidas (IPSC), identificando células progenitoras neuromesodérmicas como fonte de conexões neuromusculares funcionais. Essas células eram capazes de contração muscular, fenômeno que os pesquisadores confirmaram visualmente ao microscópio. O processo foi ainda mais refinado usando a optogenética, uma técnica que utiliza luz para controlar as células, para sincronizar as contrações.
Validando o modelo e olhando para o futuro
O modelo bidimensional foi validado usando iPSCs derivados de pacientes com Atrofia Muscular Espinhal, onde replicou com sucesso a patologia da doença. Os próximos passos envolvem a triagem de medicamentos de alto rendimento para descobrir novos tratamentos potenciais para doenças neuromusculares, como atrofia muscular espinhal e esclerose lateral amiotrófica. O objetivo final é melhorar os resultados dos pacientes, fornecendo tratamentos mais eficazes e personalizados para essas doenças debilitantes.
